Обръщане на загубата на слуха – обещаваща нова генетична терапия

Изследователите обърнаха загубата на слуха при мишки, използвайки целенасочен генетичен метод Spns2 ген, което предполага потенциал за лечение при хора. Такива медицински интервенции могат да отговорят на значителни незадоволени нужди, като се има предвид връзката на загубата на слуха с депресия, когнитивен спад и деменция.

Изследователи от Института по психиатрия, психология и неврология (IoPPN) към Кралския колеж в Лондон са успели да обърнат загубата на слуха при мишки.

Техните открития, публикувани в Сборник на Националната академия на наукитеописващ генетичен метод, използван за възстановяване на слуха при мишки с дефекта Spns2 ген, особено в области с ниска до средна честота. Изследователите казват, че това доказателство за концепцията проучване предполага, че загубата на слуха, причинена от намалена генна активност, може да бъде обратима.

Повече от половината възрастни на 70 години имат тежка загуба на слуха. Увреждането на слуха е свързано с повишена вероятност от депресия и когнитивен спад, както и като основен предиктор за деменция. Въпреки че слуховите апарати и кохлеарните импланти могат да бъдат полезни, те не възстановяват нормалната функция на слуха, нито спират прогресията на заболяването в ухото. Съществува значителна неудовлетворена нужда от медицински подходи, които забавят или обръщат загубата на слуха.

В това проучване изследователите отглеждат неактивни мишки Spns2 ген. След това на мишките е даван специален ензим на различна възраст, за да активират гена, след което слухът им се подобрява. Установено е, че това е най-ефективно, когато Spns2 Активирани в ранна възраст, положителните ефекти от генното активиране стават по-малко ефективни, колкото по-дълго изследователите чакат да въведат интервенцията.

Професор Карън Стийл, професор по сензорни функции в King’s IoPPN и старши автор на изследването, каза: „Дегенеративните заболявания като прогресивна загуба на слуха често се смятат за необратими, но ние показахме, че поне един тип увреждане на вътрешното ухо може да бъде обърнат. Използвахме генетичен метод, за да покажем това обръщане. като доказателство за концепцията при мишки, но положителните резултати трябва да насърчат изследванията на методи като генна терапия или лекарства за реактивиране на слуха при хора със същия тип загуба на слуха.“

Д-р Elisa Martellitti, първият автор на изследването IoPPN на King, каза: „Наистина е вълнуващо да се види как мишки, които са били глухи, реагират на звуци след лечение. Това беше ключов момент, тъй като те демонстрираха осезаемата способност да обърнат загубата на слуха, причинена от дефектни гени. Това новаторско проучване се отваря, за да докаже, че концепцията предлага нови възможности за бъдещи изследвания, давайки надежда за разработването на лечения за загуба на слуха.

Справка: „Обръщане на съществуваща загуба на слуха чрез активиране на гени в Spns2 Мутантни мишки“, от Елиза Мартелети, Нийл Г. Ингам и Карън Б. Стийл, 8 август 2023 г., наличен тук. Сборник на Националната академия на науките.
DOI: 10.1073/pnas.2307355120

Това проучване стана възможно благодарение на финансирането от Съвета за медицински изследвания, Wellcome и от Decibel Therapeutics Inc.